16 Dec
La FDA aprueba Hemlibra®
Escrito por Gui Rodríguez |
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La FDA aprueba Hemlibra® (emicizumab-kbwx) para la hemofilia A con inhibidores

 

 

Primer nuevo medicamento, en casi 20 años, para tratar a personas con hemofilia A con inhibidores.

 

Hemlibra redujo sustancialmente los sangrados en adultos y niños.

 

Único medicamento que se puede auto administrar una vez a la semana con una inyección subcutánea (debajo de la piel).

 

Roche anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó a Hemlibra (emicizumab-kxwh) para la profilaxis de rutina, para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en adultos y niños con hemofilia A con inhibidores de factor VIII. Personas con hemofilia A grave pueden desarrollar inhibidores a las terapias de reemplazo de factor VIII, lo que les trae mayor riesgo de hemorragia con peligro de muerte o de sangrados repetidos y pueden causar daños en las articulaciones a largo plazo.

 

“Las personas con hemofilia A, que desarrollan inhibidores, se enfrentan a dificultades significativas para prevenir el sangrado. Normalmente, requieren infusiones de medicamento múltiples veces por semana, lo cual puede ser duro para los niños pequeños y sus familias”, manifestó el Dr. Guy Young, director del Programa de Hemostasia y Trombosis en el Hospital de Niños de Los Ángeles y profesor de pediatría en la Universidad del Sur de California, Escuela de Medicina Keck, en Los Ángeles, California. “Este nuevo medicamento ha demostrado reducir la frecuencia de los sangrados, comparado con los medicamentos actualmente disponibles, y sólo necesita inyectarse una vez por semana. Esto podría hacer una diferencia significativa para estos niños”.

 

“Antes de Hemlibra, mi hijo de 7 años necesitaba infusiones intravenosas que podían tardar hasta dos horas, al menos tres veces a la semana, de manera que nuestras vidas giraban alrededor del tratamiento,” relató Amber Hill, madre de un niño con hemofilia A con inhibidores. “Con Hemlibra, ahora usa una inyección una vez por semana, que, con mucho orgullo, aprendió a ponérsela solito, para prevenir los sangrados. No sólo ha tenido menos sangrados que con el tratamiento anterior, ahora tiene más tiempo para ser niño y tenemos mejor calidad de vida como familia, gracias al nuevo esquema de tratamiento”.

 

En el estudio fase III, HAVEN 1, las personas de 12 años de edad o mayores con hemofilia A con inhibidores, que recibieron profilaxis con Hemlibra, tuvieron una reducción estadísticamente significativa en los sangrados tratados de 87% (IC al 95%: 72.3; 94.3, p<0.0001) en comparación con los que no recibieron profilaxis. En un análisis intra-paciente, el primero en su clase, la profilaxis con Hemlibra resultó en una reducción estadísticamente significativa de 79% (IC al 95%: 51.4; 91.1, p=0.0003) en los sangrados tratados, en comparación con el tratamiento anterior de profilaxis con un agente puente, cuya información se obtuvo de un estudio de no intervención (ENI) antes de matricular a los pacientes en HAVEN 1.

 

Los resultados preliminares del estudio de registro HAVEN 2, en niños menores de 12 años con hemofilia A con inhibidores, mostraron que 87% (IC al 95%: 66.4; 97.2) de los niños que recibieron profilaxis con Hemlibra tuvieron cero sangrados tratados. En un análisis intra-paciente de 13 niños que habían participado en el ENI, la profilaxis con Hemlibra condujo a una reducción de 99% en los sangrados tratados, en comparación con el tratamiento anterior con un agente puente, ya fuera como profilaxis (n=12) o por demanda (n=1). Los eventos adversos (EA) más comunes que ocurrieron en 10% o más de las personas tratadas con Hemlibra fueron reacciones en el sitio de inyección, dolor de cabeza y dolor articular (artralgia).  

 

 

Hemlibra fue evaluado por la FDA de forma prioritaria y dicha autoridad regulatoria le otorgó la designación de “Terapia Revolucionaria”. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) se encuentra en un proceso acelerado de revisión de los datos de HAVEN 1 y HAVEN 2 y el sometimiento ante las autoridades de salud del resto del mundo está en curso.Hemlibra continúa siendo estudiado en un programa robusto de desarrollo clínico, que incluye otros dos estudios fase III. HAVEN 3 evalúa la profilaxis con Hemlibra dosificada semanal o bisemanal en personas de 12 años o más con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. HAVEN 4 estudia la profilaxis con Hemlibra cada cuatro semanas en personas de 12 años de edad o más con hemofilia A, con inhibidores o sin ellos.  

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